É indicado para o tratamento de síndromes mielodisplásicas, leucemia mielomonocítica crônica (LMMC) e leucemia mieloide aguda (LMA) em pacientes não elegíveis para quimioterapia intensiva. A azacitidina é um agente hipometilante que reativa genes supressores tumorais, promovendo diferenciação celular e indução de apoptose nas células malignas da medula óssea. É administrado por via subcutânea ou intravenosa, geralmente em ciclos de 7 dias.