É indicado para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD) causada por mutações do tipo “nonsense” no gene da distrofina. O ataluren atua promovendo a “leitura por cima” (readthrough) do códon de parada prematura no mRNA, permitindo a síntese parcial da proteína distrofina. É administrado por via oral, em forma de granulado para suspensão.