É indicado para o Tratamento da tirosinemia hereditária tipo 1, uma doença metabólica rara que afeta a degradação do aminoácido tirosina. A nitisinona inibe a enzima 4-hidroxifenilpiruvato dioxigenase (HPPD), impedindo a formação de metabólitos tóxicos e prevenindo complicações hepáticas, renais e neurológicas. É administrada por via oral, em comprimidos ou solução, com ajuste de dose conforme o peso e resposta clínica.