É indicado para o tratamento de leucemia mieloide aguda (LMA) com mutação IDH1 em adultos recém-diagnosticados ou com recaída/refratários. O ivosidenibe inibe a enzima IDH1 mutada, reduzindo a produção de 2-hidroxiglutarato, uma substância oncometabólita que bloqueia a diferenciação celular normal. É administrado por via oral, uma vez ao dia.