É indicado para o tratamento da Amiloidose hereditária por transtirretina (ATTRh) com polineuropatia em adultos. O inotersen é um oligonucleotídeo antisense que inibe a produção hepática da proteína transtirretina, reduzindo o acúmulo de amiloide nos tecidos. É administrado por via subcutânea, uma vez por semana. Oferece um avanço terapêutico significativo ao tratar a causa molecular da ATTRh, melhorando sintomas neurológicos e a qualidade de vida.