É indicado para o tratamento de leucemia mieloide crônica (LMC) Ph+, em fase crônica ou acelerada, em pacientes adultos e pediátricos. O nilotinibe é um inibidor de tirosina quinase BCR-ABL, com maior potência e seletividade que o imatinibe, bloqueando a proliferação de células leucêmicas. É administrado por via oral, em jejum, duas vezes ao dia. É uma opção eficaz e amplamente utilizada na terapia-alvo da LMC, com perfil de resposta molecular profunda.