É indicado para o tratamento da fibrose cística em pacientes com mutações específicas no gene CFTR, especialmente a F508del. O tezacaftor melhora o processamento e transporte da proteína CFTR, enquanto o ivacaftor potencializa sua função no transporte de íons cloreto, ajudando a restaurar a função das vias aéreas. É administrado por via oral, em regime combinado, geralmente com alimentos gordurosos.