É indicado para o tratamento da Atrofia muscular espinhal (AME) em pacientes pediátricos e adultos, incluindo os tipos 1, 2 e 3. A nusinersena é um oligonucleotídeo antissenso que age corrigindo a expressão do gene SMN2, aumentando a produção da proteína SMN funcional, essencial para a sobrevivência dos neurônios motores. É administrado por via intratecal, em doses iniciais e de manutenção periódica. Foi a primeira terapia aprovada para AME e transformou o prognóstico de pacientes com essa condição genética grave.