É indicado para o tratamento de leucemia linfoblástica aguda (LLA) e outras neoplasias hematológicas. A mercaptopurina é um antimetabólito que inibe a síntese de purinas, interferindo na proliferação celular, principalmente de células leucêmicas. É um pilar no tratamento de manutenção e consolidação em leucemias infantis e adultas. É administrada por via oral, em comprimidos.