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PTI (Púrpura Trombocitopênica Imune): o que fazer quando o tratamento de primeira linha não funciona
Entenda o que é a Púrpura Trombocitopênica Imune (PTI), as opções de tratamento quando a primeira linha falha e o que fazer quando o medicamento indicado ainda não está disponível no Brasil.
9/9/20264 min ler
A Púrpura Trombocitopênica Imune (PTI) é uma doença autoimune em que o próprio sistema de defesa do corpo ataca as plaquetas — células responsáveis pela coagulação do sangue. Uma pessoa saudável tem, em média, 150 mil plaquetas por microlitro de sangue; quem tem PTI pode chegar a níveis abaixo de 10 mil, o que causa fadiga intensa, petéquias (pequenas manchas roxas pela pele) e risco de sangramentos, inclusive graves.
Os sinais mais característicos da doença costumam aparecer na pele e nas mucosas: petéquias (pequenos pontos avermelhados ou arroxeados, geralmente nas pernas), equimoses ou hematomas que surgem sem uma pancada que os justifique, e sangramentos gengivais ou nasais mais frequentes do que o habitual.
Mulheres podem notar menstruação anormalmente intensa ou prolongada. Em quadros mais graves, com plaquetas muito baixas, o risco aumenta para sangramentos em mucosas mais internas e, em casos raros, hemorragias intracranianas razão pela qual a contagem de plaquetas costuma orientar diretamente a urgência do tratamento. Muitos pacientes, no entanto, permanecem assintomáticos por longos períodos, sendo a queda de plaquetas identificada apenas em exames de rotina.
Estudos internacionais estimam uma incidência de 2 a 7 casos a cada 100 mil habitantes por ano, com dois picos de ocorrência, entre 20 e 30 anos, e novamente a partir dos 60 distribuídos igualmente entre homens e mulheres. A doença é classificada conforme o tempo de evolução: recém-diagnosticada (até 3 meses), persistente (3 a 12 meses) e crônica (acima de 1 ano), podendo afetar tanto adultos quanto crianças.
O tratamento de primeira linha
Nem todo paciente com PTI precisa de tratamento imediato: casos leves, com contagem de plaquetas acima de 30 mil e sem sintomas de sangramento, muitas vezes são apenas observados. Quando o tratamento é necessário, a primeira linha consagrada são os corticosteroides, com a Sociedade Americana de Hematologia recomendando evitar cursos prolongados. Em sangramentos com repercussão clínica mais séria, a imunoglobulina humana também é utilizada.
Quando a primeira linha não é suficiente
Cerca de 30% dos adultos se recuperam no primeiro ano de doença, mas a maioria não. Para quem não responde adequadamente aos corticosteroides, ou se torna dependente deles, existem hoje duas grandes frentes de tratamento:
Agonistas do receptor de trombopoetina (TPO-RAs) medicamentos que estimulam a produção de plaquetas na medula óssea. A FDA americana aprovou três agentes dessa classe: eltrombopague, romiplostim e avatrombopague. No Brasil, porém, apenas os dois primeiros estão disponíveis comercialmente, o avatrombopague (Doptelet) ainda não chegou ao mercado brasileiro.
Imunossupressores e outras terapias como o rituximabe, anticorpo monoclonal que atua sobre os linfócitos B, além de azatioprina, ciclosporina e micofenolato. Em dezembro de 2024, a Conitec oficializou a incorporação do rituximabe e do romiplostim ao SUS para pacientes adultos com PTI refratária ou dependente de corticosteroides, um avanço relevante para quem depende do sistema público.
A novidade de 2026: fostamatinibe chega ao Brasil
Em maio de 2026, a Anvisa aprovou o registro do Tavalisse® (fostamatinibe) no Brasil, um inibidor da tirosina quinase do baço (SYK) administrado por via oral, indicado para pacientes adultos com PTI crônica que tiveram resposta insuficiente a um tratamento anterior. A aprovação foi anunciada pela Knight Therapeutics, detentora dos direitos do medicamento no Brasil, e descrita por especialistas como o preenchimento de uma lacuna terapêutica real no país: até então, pacientes que não respondiam aos TPO-RAs ou ao rituximabe tinham poucas alternativas formalmente registradas no Brasil.
É uma boa notícia, mas com uma ressalva importante que toda família e todo médico assistente precisam ter em mente: registro na Anvisa não significa incorporação automática ao SUS, nem cobertura automática por planos de saúde. Historicamente, o intervalo entre a aprovação regulatória de um medicamento e sua efetiva disponibilização, seja pela rede pública, seja pelos planos costuma levar meses ou anos, período em que a compra direta ou a via judicial seguem sendo os caminhos práticos de acesso.
E o avatrombopague, que ainda não chegou ao Brasil?
Diferente do fostamatinibe, o avatrombopague (Doptelet) terceiro agente da classe dos TPO-RAs aprovado nos Estados Unidos não possui registro na Anvisa até o momento. Para pacientes cuja resposta aos dois TPO-RAs já disponíveis no Brasil (eltrombopague e romiplostim) não for adequada, e cuja indicação médica aponte especificamente para o avatrombopague, a importação para uso pessoal, prevista pela RDC nº 81/2008, é o caminho técnico e legal disponível com prescrição médica detalhada, fornecedor internacional homologado e toda a documentação regulatória exigida.
O papel da Rare Pharma
A Rare Pharma acompanha a evolução do cenário terapêutico da PTI no Brasil desde medicamentos recém-registrados, como o fostamatinibe, cujo acesso pleno ainda depende de incorporação ao SUS ou aos planos de saúde, até medicamentos que seguem sem registro, como o avatrombopague, cujo único caminho de acesso é a importação.
Se você ou alguém da sua família tem PTI e o tratamento indicado ainda não está plenamente acessível no Brasil, fale com a Rare Pharma e entenda quais opções existem para o seu caso.
Fale com nosso time e conheça também todos os medicamentos que já ajudamos a importar.
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