É indicado para o tratamento de Tirosinemia hereditária tipo 1, uma doença metabólica rara. A nitisinona inibe a enzima 4-hidroxifenilpiruvato dioxigenase, bloqueando a via de degradação da tirosina e reduzindo a formação de metabólitos tóxicos para fígado e rins. É administrado por via oral, em cápsulas ou suspensão e essencial para controle metabólico e prevenção das complicações hepáticas e renais graves da doença.