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ONPATTRO
Patisiran
É indicado para o tratamento de Neuropatia hereditária amiloidótica mediada por transtirretina (ATTR) em adultos. O patisiran é um RNA de interferência (siRNA) que inibe a produção da proteína transtirretina no fígado, reduzindo o acúmulo de amiloide nos tecidos. É administrado por via intravenosa, em infusão.
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