É um medicamento indicado para o tratamento da Doença veno-oclusiva hepática grave (também chamada de síndrome de obstrução sinusoidal), uma complicação potencialmente fatal que pode ocorrer após transplante de células-tronco hematopoéticas.
O defibrotide atua protegendo as células endoteliais dos vasos sanguíneos hepáticos e promovendo propriedades anticoagulantes e anti-inflamatórias localizadas, sem exercer efeito anticoagulante sistêmico significativo. Ele ajuda a restaurar o fluxo sanguíneo hepático e reduzir a inflamação e lesões vasculares no fígado.

A administração é intravenosa, geralmente dividida em várias doses diárias conforme orientação médica.