É um medicamento antineoplásico indicado para o tratamento de leucemia linfoblástica aguda (LLA) recidivada ou refratária em crianças e adolescentes de 1 a 21 anos que não responderam a pelo menos dois regimes anteriores de quimioterapia.
A clofarabina pertence à classe dos análogo de nucleosídeos purínicos, que atua interferindo na síntese de DNA e RNA, inibindo a replicação celular e induzindo a apoptose (morte programada) das células leucêmicas.

A administração é feita por via intravenosa, geralmente em ciclos de 5 dias consecutivos, repetidos a cada 2 a 6 semanas, dependendo da resposta e tolerância.