É um medicamento antineoplásico da classe dos agentes alquilantes, indicado principalmente para o tratamento de tumores cerebrais (como glioblastoma multiforme e astrocitomas) e Linfoma de Hodgkin recidivado ou refratário, quando outras terapias não tiveram sucesso.
A lomustina atravessa facilmente a barreira hematoencefálica, sendo eficaz no tratamento de tumores no sistema nervoso central, o que a diferencia de muitos outros quimioterápicos.
O medicamento age danificando o DNA das células cancerígenas, interferindo em sua divisão e provocando morte celular.

É administrado por via oral, em doses únicas cíclicas (geralmente a cada 6 semanas), devido à sua toxicidade cumulativa.