É indicado para o tratamento de neurofibromatose tipo 1 (NF1) em crianças a partir de 2 anos com neurofibromas plexiformes sintomáticos e inoperáveis. O selumetinibe é um inibidor seletivo das quinases MEK1 e MEK2, componentes da via de sinalização MAPK/ERK, que está hiperativada em pacientes com NF1, reduzindo o crescimento dos tumores. A administração é oral, em cápsulas de dose ajustada pelo peso corporal.