É indicado para o tratamento de fibrose cística em pacientes com determinadas mutações no gene CFTR, responsáveis por defeitos na proteína reguladora de transporte transmembrana. O ivacaftor é um modulador da proteína CFTR que melhora a função da proteína defeituosa, aumentando o transporte de cloro pelas membranas celulares, o que reduz o acúmulo de muco espesso nos pulmões e outros órgãos. A administração é por via oral. KALYDECO representa um avanço significativo no tratamento personalizado da fibrose cística, atuando na causa da doença em pacientes com mutações específicas.