É indicado para o tratamento de leucemia mieloide crônica (LMC) e leucemia linfoblástica aguda (LLA) com mutação no gene BCR-ABL, incluindo casos resistentes a outras terapias. O ponatinibe é um inibidor potente e seletivo da tirosina quinase BCR-ABL, atuando na supressão da sinalização oncogênica que promove o crescimento celular maligno. A administração é feita por via oral.