É indicado para o tratamento da porfiria aguda intermitente (PAI) em adultos, uma doença metabólica rara caracterizada por ataques neurológicos graves e sintomas abdominais. O givosiran é um pequeno RNA interferente (siRNA) que age reduzindo a expressão da aminolevulino acid sintase 1 (ALAS1) no fígado, diminuindo a produção dos metabólitos tóxicos que causam os sintomas da doença. A administração é feita por via subcutânea, com doses mensais.