É indicado para o tratamento da Síndrome miastênica de Lambert-Eaton (SMLE), uma doença autoimune rara que afeta a transmissão neuromuscular, resultando em fraqueza muscular proximal e fadiga. A amifampridina atua como um bloqueador dos canais de potássio de voltagem nas terminações nervosas, aumentando a liberação de acetilcolina na junção neuromuscular, o que melhora a transmissão do impulso nervoso e a força muscular. A administração é feita por via oral, em comprimidos, com dosagem individualizada conforme resposta e tolerabilidade.