É indicado para o tratamento de leucemia linfocítica crônica (LLC) e leucemia mieloide aguda (LMA), em monoterapia ou em combinação com outros agentes.
O venetoclax é um inibidor seletivo da proteína BCL-2, promovendo a apoptose de células malignas hematológicas.

É administrado por via oral, com titulação progressiva para reduzir o risco de síndrome de lise tumoral.