É indicado para o tratamento de Neuropatia hereditária amiloidótica mediada por transtirretina (ATTR) em adultos.
O patisiran é um RNA de interferência (siRNA) que inibe a produção da proteína transtirretina no fígado, reduzindo o acúmulo de amiloide nos tecidos.

É administrado por via intravenosa, em infusão.