É indicado para o tratamento da Atrofia muscular espinhal (AME), uma doença genética neuromuscular caracterizada pela degeneração dos neurônios motores, levando à fraqueza muscular progressiva e comprometimento da mobilidade.
O risdiplam atua aumentando a produção da proteína SMN (Survival Motor Neuron), essencial para a sobrevivência dos neurônios motores, por meio da modulação do splicing do gene SMN2. Com isso, ajuda a retardar a progressão da doença e melhora a função motora dos pacientes.

A administração é feita por via oral, na forma de solução, facilitando o uso domiciliar em diferentes faixas etárias, inclusive em bebês e crianças. Representa um avanço terapêutico significativo no manejo da AME, melhorando a sobrevida e qualidade de vida dos pacientes.