É indicado para o tratamento de carcinoma basocelular localmente avançado ou metastático, especialmente em casos em que cirurgia ou radioterapia não são opções viáveis.
O vismodegibe é um inibidor da via de sinalização Hedgehog, que regula o crescimento celular e está desregulada em diversos tumores, incluindo o carcinoma basocelular. Ao bloquear essa via, o medicamento impede a proliferação de células tumorais e promove sua regressão.

A administração é feita por via oral, em cápsulas, conforme protocolo médico.