É indicado para o tratamento da Síndrome de Hunter (mucopolissacaridose tipo II — MPS II), uma doença genética rara de depósito lisossomal que afeta predominantemente o sexo masculino e resulta na deficiência ou ausência da enzima iduronato-2-sulfatase. Essa deficiência leva ao acúmulo progressivo de glicosaminoglicanos (GAGs) nos tecidos e órgãos, causando alterações sistêmicas e neurológicas.
O medicamento age como uma terapia de reposição enzimática, fornecendo a enzima idursulfase de forma exógena, permitindo a degradação adequada dos glicosaminoglicanos acumulados, reduzindo assim os sinais e sintomas da doença e retardando sua progressão.

A administração é intravenosa, realizada por infusão lenta, geralmente uma vez por semana, sob supervisão médica especializada em doenças raras.