É um medicamento utilizado principalmente para o tratamento de:

Hipoglicemia persistente ou grave, especialmente em casos de hiperinsulinismo congênito (condição rara em que há excesso de produção de insulina pelo pâncreas, levando a quedas perigosas de glicose no sangue)
Hipertensão arterial grave (uso menos comum atualmente)

O diazóxido age inibindo a liberação de insulina pelas células beta do pâncreas e, secundariamente, provoca vasodilatação, o que reduz a pressão arterial.

A administração pode ser oral ou intravenosa, dependendo do quadro clínico.