É um medicamento anticonvulsivante indicado para o tratamento de crises epilépticas refratárias associadas à Síndrome de Dravet, uma forma rara e grave de epilepsia infantil de início precoce.
O estiripentol age aumentando os níveis de GABA (principal neurotransmissor inibitório do cérebro) e potencializando a ação de outros anticonvulsivantes como clobazam e valproato de sódio. Além disso, inibe enzimas hepáticas que metabolizam esses medicamentos, prolongando sua ação anticonvulsivante.

A administração é oral, em cápsulas ou sachês, geralmente como terapia adjuvante (complementar) a outros anticonvulsivantes.