É um medicamento antineoplásico da classe dos agentes alquilantes, indicado no tratamento de diversos tipos de câncer, incluindo tumores cerebrais (glioblastoma, astrocitoma, meduloblastoma), mieloma múltiplo, linfomas de Hodgkin e não Hodgkin e carcinomas medulares da tireoide.
A carmustina atua ligando-se ao DNA das células tumorais, causando quebras nas cadeias de DNA e inibindo a replicação celular, o que leva à morte das células cancerosas.

A administração é feita por via intravenosa ou, em alguns casos, por meio de implantes intracranianos (discos biodegradáveis impregnados com carmustina) colocados diretamente no local do tumor cerebral após a cirurgia.