É um medicamento indicado para o tratamento da cistinose nefropática, uma doença metabólica genética rara que provoca o acúmulo de cristais de cistina dentro das células, afetando principalmente os rins, olhos, tireoide, músculos e sistema nervoso. A cisteamina reduz a quantidade de cistina acumulada, ajudando a prevenir lesões teciduais e retardar complicações, como insuficiência renal.