É um medicamento indicado para o tratamento da homocistinúria por deficiência da enzima cistationina beta-sintase, uma doença metabólica rara que causa acúmulo de homocisteína no organismo. A betaína atua como doadora de grupos metila, ajudando a converter a homocisteína em metionina, reduzindo os níveis tóxicos de homocisteína no sangue e prevenindo complicações como trombose e problemas neurológicos. A administração é oral, em cápsulas ou comprimidos, com doses ajustadas conforme orientação médica.