É um medicamento indicado para o tratamento de cardiomiopatia hipertrófica obstrutiva (CMH) sintomática em adultos, uma doença cardíaca caracterizada pelo espessamento anormal do músculo do coração, que dificulta o fluxo de sangue e provoca sintomas como falta de ar, dor no peito, palpitações e cansaço. O mavacamten atua como um inibidor seletivo da miosina cardíaca, reduzindo a contração excessiva do músculo cardíaco e melhorando o relaxamento e a função do ventrículo esquerdo, aliviando assim os sintomas da doença.